來源：【紅星新聞網】

創新藥一直以來是被視為“九死一生”的行業：投入10億美元，花費10年時間，而成功率只有1%。近年來，國內醫藥創新系統不斷完善，創新藥產業掀起了迅猛發展、頻頻出海的浪潮。這樣的成果，在成都有跡可循。

“各類優質生產要素逐漸向創新藥聚集，生物醫藥行業的新質生產力由此浮現。”微芯生物董事長魯先平告訴紅星新聞記者，在過去很長一段時間，創新藥因為“燒錢”、費時，讓許多藥企望而卻步，“2014年，子公司成都微芯藥業有限公司（以下簡稱“成都微芯”）落戶成都高新區，在惡性腫瘤、代謝性疾病、自身免疫性疾病、中樞神經系統疾病等領域進行創新藥研發，探索全新藥理作用的靶點。”

“此前，我們自主研發的新藥西格列他鈉已獲國家藥監局批準上市，并進入國家醫保用藥目錄，打破了糖尿病胰島素抵抗難以對因治療的長期困境，這也是全球首個獲批治療2型糖尿病的PPAR全激動劑。”魯先平介紹，今年，公司另一個自主研發的治療小細胞肺癌的創新藥西奧羅尼也將申請上市，進一步撬動國內醫藥行業的創新力。

魯先平在實驗室

縮短研發周期

生物芯片技術助力創新藥研發

如果把人類身體比作道路，那么疾病的產生正是因為出現了“交通堵塞”——基因表達的失調。在基因中尋找新的靶點和作用機制，重新讓“交通”運轉起來，這就是創新藥的目的。

過去，尋找適合新藥開發的分子化合物需要一步步試錯，無異于大海撈針，“觀察基因表達調控是一個很漫長的過程，以前我們花費很多年，完成上萬次的實驗研究，才能獲得一個結果。”魯先平表示，回國創業之前，他敏銳地發現生物芯片技術能夠在藥物開發領域具有極大的作用，這也就是微芯“集成式藥物發現與早期評價平臺”核心技術平臺的雛形和重要一環。

“生命是由基因組成的，其中包含3.5萬個已知功能的基因，還有3萬多個功能不明確的基因。”魯先平說，成都微芯的創新藥研發，正是基于一張1平方厘米的載玻片，“這張生物芯片為快速、高通量細胞內基因表達提供了場所，讓我們能夠在最短的時間內測試數百個化學結構，獲取藥物對基因作用、預期的靶點療效、意外的毒副作用等多方面的海量數據，通過算法高效率地挖掘能夠治療疾病的藥物。”依托公司自主創建的核心技術平臺，縮短了創新藥的研發過程，降低了新藥開發的風險。

成都微芯藥業有限公司實驗室

而創新藥研發的難點還不止于前期探索。從藥物發現到批準上市的過程損耗率極高，尤其是臨床前的試驗階段，被稱為新藥開發的“死亡之谷”。

“在實驗室、細胞、動物模型中獲得足夠的科學理論和數據支撐后，藥品就會進入到臨床試驗階段，在二期臨床試驗中確定藥物能夠準確治療的患病群體，并在三期臨床試驗中采用‘隨機雙盲’（即被試和實驗者都不知道被試將接受何種試驗）的模式，探究新藥的效果。” 魯先平告訴記者，這是所有創新藥必須經過的“獨木橋”，“此外，新藥是否安全、有效？其微殘存的雜質會不會對人體帶來次生影響？回答這些問題的過程，就是對創新藥一步步進行篩選的過程。”

針對小細胞肺癌即將推出新藥

在國內外靶向小分子抑制劑中為首創

走進成都微芯早期研發中心探索研究部實驗室，梯度稀釋儀器的機械臂正“運載”著一排排藥物樣本，“我們將藥物樣本按照1-100的梯度進行稀釋，再將特定基因的細胞放在其中進行培養，掃描測試檢測活性，為下一步深入研究化合物做準備。”魯先平介紹。

魯先平（右一）在實驗室

事實上，針對現有疾病已有不少藥物，為何要斥巨資研發創新藥？在魯先平看來，創新藥有著嚴格的定義——全新靶點，全新作用機制，這就意味著，創新藥與現有的藥物相比有著革命性、突破性的變化和更好的療效，能夠提高患者的生活質量，甚至提供根治疾病的可能性。

以微芯自主研發及產業化的原創新藥西奧羅尼為例。西奧羅尼屬于多靶點、三通路小分子抗腫瘤靶向新藥，能解決腫瘤的異質性及由此帶來單一通路靶向藥物在治療中易產生耐藥性的問題，這在國內外靶向小分子抑制劑中屬于首創，第一個適應癥主要針對晚期小細胞肺癌。

成都微芯藥業有限公司實驗室

“目前小細胞肺癌在中國每年發病人數約20萬人，而且一旦發病幾乎都處于晚期狀態。在過去幾十年內，小細胞肺癌大多只能依靠化療藥物，而且絕大部分患者在化療過后幾個月時間內又出現耐藥、復發，生存率非常低。”魯先平表示，目前西奧羅尼正處于“隨機雙盲”的三期臨床試驗過程中，“根據目前的試驗來看，西奧羅尼的不良反應數據是非常可控的。西奧羅尼是成都微芯的第二個創新藥，希望能在小細胞肺癌領域做出顯著貢獻。”

記者了解到，目前，成都微芯已在成都高新區新川科技園布局了創新藥研發中心和區域總部，同時在成都高新西區建成創新藥生產基地，“此外，基地正在建設抗腫瘤/非腫瘤的原料藥和口服固體制劑多功能中試車間，針劑車間，以及抗體原料藥生產車間等，全面滿足創新藥的中試、臨床樣品制備及上市產品的生產。”魯先平表示。

今年將推動更多項目獲得新進展

創新藥西格列他鈉有望進一步填補行業空白

2001年歸國在深圳創業，2014年布局成都，在魯先平看來，成都不僅僅是故鄉，更是創新創業的沃土。

“十年來，我們扎根在成都高新區，深切感受到成都在人才供給、政策扶持等方面的努力。”魯先平回憶，“從幾個細節中就可見一斑。例如，當時我們的創新藥西格列他鈉剛剛上市，藥物已經被納入了醫保，我們也面臨創新藥入院的共性問題，省、市、區想了各種辦法幫助企業解決入院難題，這也是成都支持本地創新企業發展的切實舉措。”

成都微芯藥業有限公司

科技創新和引才引智需要具有全球視野。“成都具有深厚的歷史底蘊、優秀的營商環境，同時在城市發展、科研發展方面積極布局，這些宏觀要素增添了成都的創新底色，進一步吸引國內外的人才匯聚。”魯先平表示。

今年，魯先平還有更多想法，“一方面，微芯目前有20個創新藥在研項目，預期今年將推動更多項目獲得新進展。另一方面，創新藥西格列他鈉的非酒精脂肪肝炎適應癥剛剛完成臨床二期試驗，下一步我們將對試驗數據進行分析討論。這是行業內還未接觸的領域，如果順利，預計這款創新藥能夠進一步填補國內外行業領域空白。”

編輯：方藝霖 責編：董樂

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