據國家藥監局網站10月26日消息，國家藥監局近期答復政協第十三屆全國委員會第五次會議陳超委員《關于進一步支持我國平戰結合戰略性人造血開發的提案》稱，開發安全有效的血液替代品對于血液短缺情況下的緊急治療有重要意義，如在申報時經評估符合程序及標準要求，可適用相應加快通道。

“人造血”或“血液代用品”，醫學上稱之為“人紅細胞代用品”。據《中國科學報》2021年3月報道，西安血氧生物技術有限公司/西北大學國家微檢測工程技術研究中心（簡稱國微中心）血氧液研發團隊在人紅細胞代用品研究方向上取得關鍵性突破。該團隊成功解決了紅細胞代用品研發過程中的關鍵性技術難題，生產出國內外功能更近似人天然紅細胞的替代品。

國家藥監局在答復陳超委員時表示，為支持以臨床價值為導向的藥物創新，《藥品注冊管理辦法》（國家市場監督管理總局令第27號）和《國家藥監局關于發布〈突破性治療藥物審評工作程序（試行）〉等三個文件的公告》（2020年第82號）等，設立突破性治療藥物程序、附條件批準程序、優先審評審批程序、特別審批程序四個加快通道，明確了適用范圍及鼓勵、支持政策。結合產品研發規律和申請人需要，在臨床試驗期間、申報上市許可以及上市許可審評期間等不同時期給予溝通交流指導、滾動提交資料以及縮短審評審批時限等鼓勵支持政策。對于我國創新型藥企在研發創制新藥過程中，鼓勵申請人在研發期間以及申報前與藥審中心進行溝通交流，對于符合突破性治療藥物程序和附條件批準程序的可以分別進行申請。申請人在申報上市許可時，經評估符合優先審評審批程序的，可以列入優先審評審批程序加快審評以及檢查檢驗等工作，保障藥品盡快上市。

國家藥監局稱，開發安全有效的血液替代品對于血液短缺情況下的緊急治療有重要意義，如在申報時經評估符合上述程序及標準要求，可適用相應加快通道。

《中國科學報》2021年3月報道稱，在科技部“863計劃”“重大新藥創制”“重點研發計劃”等重大專項的多年連續支持下，借助西北大學國微中心這一孵化基地搭建的紅細胞代用品研發平臺，研發團隊成立了專門從事人紅細胞代用品研發的高科技企業——西安血氧生物技術有限公司。他們歷經20年的艱難攻關，相繼解決了國際上同類產品存在的有效釋氧和血壓升高等難題，建立了穩定、可控和完整的生產工藝以及質量控制體系，產能滿足I期臨床要求。其產品質量整體達到國際先進水平，關鍵指標國際領先。

為了驗證產品的有效性，研發團隊模擬臨床手術和院外大出血的緊急救治，聯合軍事醫學研究院和四川大學華西醫院等單位建立大鼠、犬和猴等相關動物模型，證實產品有效，作為救命藥在沒有紅細胞或合適血型的緊急情況下可成功挽救生命。尤其是對大鼠進行300%的換血，即相當于把大鼠自身的血用血氧液產品替換三遍，在體內自身紅細胞僅剩5%左右、其余都是血氧液產品的情況下，大鼠仍可存活12小時以上。上述試驗結果充分證明了血氧液可有效替代人紅細胞向缺血組織器官供氧，并且維持機體的正常效能。

“完成I期臨床研究，并做好Ⅱ期臨床申報前準備工作。”該團隊科學家當時透露了下一步產品研發推進計劃，并充滿信心地表示，“現在可預見的技術難題都已得到解決。盡管不排除臨床試驗中個別未知的困難，但基本可控，總體來說技術風險已大大降低。”

Ⅱ期臨床研究主要是證實產品的療效和臨床價值。報道稱，國家藥品監督管理局2020年頒布了藥品加快上市的新程序，大大縮短了這類藥物上市的時間。對于藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或改良型新藥等，可以在Ⅱ期臨床研究中申請突破性治療藥物，有條件上市。

此前，據華商報2017年3月報道，出席十二屆全國人大五次會議的西北大學副校長、國家微檢測系統工程技術研究中心主任陳超代表表示，國微中心已研發出血液替代品，具有保存時間長、兼容各血型等優點，將有望幾年內應用于臨床。陳超介紹，這是以豬血紅蛋白為原料，利用戊二醛聚合法制備的，屬國家Ⅰ類生物創新藥研發項目。通俗地講，就是用動物的血紅蛋白，經過加工改造而來。

來源：澎湃新聞